Olivia Fredheim og syv andre norske barn er avhengige av å få verdens dyreste medisin for å kunne leve.
Nå skal norske helsemyndigheter bestemme om norske leger får lov til å gi barna denne livsviktige medisinen. Nærmere bestemt den 23. oktober i år skal Beslutningsforum skal avklare hvorvidt barna skal få behandlingen. Hvis ikke dør de.
Det skriver TV2.
9 måneder gamle Olivia Fredheim har en genetisk, dødelig muskelsykdom. Da hun kom til verden merket ikke Olivias foreldre at noe var galt, og en frisk baby ble utskrevet fra sykehuset. Alt virket helt normalt inntil seksukers-kontrollen, hvor Olivia fortsatt ikke klarte å holde opp hodet.
- Jeg synes jeg det var litt rart at hun ikke holdt hodet. Men bortsett fra det så var alt normalt, forteller moren Christina Pettersen-Dasca.
Olivia ble derfor sendt til barnesenteret ved Oslo Universitetssykehus hvor hun ble gen-testet, da legene mistenkte den svært sjeldne sykdommen. Etter lang ventetid ble det bekreftet. Med flere leger og en psykiater i rommet fryktet foreldrene det verste. Det var da det ble det bekreftet at Olivia hadde sykdommen Spinal muskelatrofi (SMA) 1.
I Norge rammes omkring én 6.000 nyfødte barn av SMA, hvilket tilsvarer tundt ti barn årlig. Det er tre alvorlighetsgrader av sykdommen, hvor Type 1 SMA er den mest alvorlige. Typiske symptomer på sykdommen er lammelser, pusteproblemer og problemer med å svelge. Sykdommen forverrer seg over tid. Barn som blir rammet av Type 1 SMA dør tidlig, mens barn med type 2 og type 3 kan leve et tilsvarende normalt liv med varierende grad av funksjonshemming.
Inntil i fjor fantes det ikke noen medisinsk behandling for sykdommen, som er en arvelig, nevrologisk tilstand som sitter i ryggmargen. Nå har det derimot kommet en medisin som er blitt testet. Den viste god effekt på 60 prosent av barna og ble godkjent i USA like før jul i 2016.
Kristin Svanquist, Seksjonssjef i Statens legemiddelverk, omtaler dette som et gjennombrudd for denne pasientgruppen, ifølge TV2. Hun utarbeider også metodevurderingene som Beslutningsform legger til grunn når de velger å godta eller ikke godta innføringen av nye medisiner på norske sykehus.
- Det er veldig gledelig at vi nå har fått en medisin som virker på mange. Det er helt nytt. Medisinen fikk markedsføringstillatelse i juli her i Norge i år, sier Svanqvist.
Det er dog et problem med medisinen Spinraza - den er en av verdens dyreste medisiner, hvilket skaper et stort dilemma. På den ene siden finnes det nå et alternativ for behandling for disse pasientene, men på den andre siden er medisinen så kostbar at det muligens ikke er penger nok til den. Svanquist forklarer til TV2:
- Dataene er usikre over tid, og kostnadene for et godt leveår er svært høye. Legemiddelfirmaets egne beregninger viser at kostnadene for et godt leveår er mellom tre millioner og femten millioner kroner. Det er langt over hva Beslutningsforum tidligere har akseptert for andre medisiner, sier Svanqvist.
Det var overlegen Sean Wallace som var den første som mistenkte at Olivia led av sykdommen. Han har fulgt familien tett siden den gang, og er svært positiv til medisinen.
- Da jeg først traff Olivia kunne hun ikke bevege skuldrene sine, og hun kunne ikke bevege hoftene sine men det kan hun nå, sier han til TV2. Han har derfor stor tro på studiene som har vist en positiv fremgang for pasientene som har brukt denne medisinen.
Legemiddelprodusenten sier stopp
Legemiddelprodusenten Biogen forteller til TV2 at dersom barna skal ha flere behandlinger må norske helsemyndigheter betale. Og hver behandling koster nesten en million kroner. Det første året trenger barna syv behandlinger. Resten av livet settes fire sprøyter i året. Hver sprøyte koster en million kroner.
Dette betyr at det blir en tøff beslutning å ta for Beslutningsforum.
- Beslutningsforum har aldri hatt en sånn sak før. Hvis ikke vi klarer å få ned prisen så blir det en ekstremt vanskelig situasjon, forteller Kristin Svanquist, Seksjonssjef i Statens legemiddelverk til TV2.
Olivia Fredheim og hennes foreldre går derfor en usikker fremtid i møte. Avslutningsvis forteller mammaen følgende til TV2:
- Vi klarer å håndtere denne situasjonen vi er i nå takket være denne medisinen. Å si nei til den medisinen er å bestemme at Olivia skal dø. Jeg tror ikke noen som ser henne nå kan mene at det er det riktig å gjøre, sier Christina.
